[跟风]有关转基因婴儿的基本科普
1. CRISPR有多神？
CRISPR-Cas9是近年（~2012年）才出现的，具备“革命性”前景的生物技术。
在CRISPR之前，人类就已经具备了编辑DNA的能力，只不过用CRISPR更廉价，过程更简单，反复编辑也更容易。
CRISPR-Cas9 系统源自细菌和古菌的“免疫系统”，作用是对抗病毒。
病毒感染，说白了就是病毒注入自己的遗传信息，利用宿主的资源复制更多的个体。
而Cas9，是细菌／古菌制造的一种特殊的蛋白，可以根据特定的向导RNA片段(gRNA)把不需要的（比如病毒带入的）DNA片段切掉。
CRISPR则是一套序列，作用为“记忆系统”，可以贮存入侵病毒的基因片段，这样下次入侵的病毒，依旧会被Cas9切掉。
只要我们能够设计制造gRNA，从理论上就可以利用这个系统改造基因。那我们可以吗？ 可以。
但是DNA被切断了，如果不修复，细胞不久完蛋了吗？ 所以还需要利用细胞内在的修复机制（比如NHEJ或者HDR)，完成对基因的成功编辑。
目前（2018年）利用CRISPR敲掉(knock out）哺乳动物基因——让基因永久性失去表达某个功能的能力——的成功率非常高（75%-100%）。
敲进(knock in)基因呢？(让基因永久性获得表达新的功能的能力）还比较具备挑战性。因为想要敲进基因意味着我们需要在基因自我修复的过程中插入我们设计的基因片段。
CRISPR还有一招挺有趣的用法（CRISPRi），就是让“死掉”的Cas9（dCas9，不会切DNA）覆盖在指定的DNA片段上，从而阻止翻译机制。那么基因的表达，不也被沉默了嘛？这样的过程是可逆的，也比传统沉默技术更高效准确，更灵活方便。
科学家们还玩出花来了呢：如果给Cas9上面加装个啥蛋白，那么就可以利用特定信号（比如特定波长的光照），来激活Cas9，从而导致某个特定的基因片段的沉默。这个技术叫CRISPRa。
总之，基因改造人，在CRISPR出现之前就可以做到了。改造受精卵？小菜一碟喽。 用CRISPR敲除基因，也是一个从技术上说正确的选择。
当然，这和某些同学想象的xman什么的．．．完全不是一回事儿。俺们目前没不具备这个科技水平。让你重新长牙都做不到，别说是长翅膀了。
2.啥基因抗HIV?
HIV是一种感染白细胞的病毒。
CCR5是白细胞的细胞膜表面的一种蛋白（作用为受体，即让其他蛋白或者多肽挂靠上来的“码头”，同时也会被HIV作为码头）。
在人群中发现某些CCR5的变异会导致对HIV病毒的抗性。比如欧洲后裔中有10%的比例具备一条变异（杂合体），具备对HIV的抗性。而1%的人口，因为两条染色体上都具备这个变异（纯合体），具备很强的抗性。但并不意味着他们对HIV免疫，因为病毒有可能挂靠的码头（受体），不止一个。而从最近20年来的数据来看，这样的变异对个体的健康并没有其他影响。
话说我需要吐槽一下当年的某个初中生物老师，居然说俺们这些小孩儿都是纯合体，俺们的爸妈都是杂合体．．．好像老师的思想太不纯了些．．．
话说当时有几个男生立刻接茬，说他们懂的．．．
他们的思想是不是也不太纯．．．
改变CCR5也是目前艾滋病药物研究的一个方向。
所以敲掉CCR5抗艾滋，从理论上说也是可行的。
3.根据双胞胎的情况，有必要采取这样极端的“疗法”么？
简单来说：目前看来，没有必要。
因为孩子的父亲是HIV携带者，（我们目前还不清楚母亲是不是）。受孕的方法是：人工受精（IVF）。
人工受精之前，精子是可以洗滴～～ 在现有的技术下还没有出现过，精子导致的HIV感染的病例。这个人体试验也洗了精子。
哪怕母亲也不幸为HIV携带者，现有的预防手段的安全性>98%。
这和CRISPR敲除的成功率为啥区别。
4.为啥好多人都震惊了？
废话，2018年，只要你是科学共同体的一部分，就不应该未经允许擅自进行人体试验，违反各项规定，是会有代价的。
5.只有中国人在研究这个吗？
当然不是。在人工授精过程中利用CRISPR移除精子携带的一些基因缺陷，比如降低老年痴呆症风险的研究课题，在哈佛级别的院校都有开展。只不过人家没打算真生一个改造人出来——起码目前还没有计划。
还有一些研究组试图利用CRISPR治愈一些非常罕见的绝症。 从某些角度来说，这些课题的实用性并没有抗HIV高。但是从伦理上来说，以攻克这些疾病为由，进行人体试验，震惊度会少很多（哪怕真出了人命）。
６.为啥好多人都震惊了？
如果真的出了人命（虽然目前没有理由认为会出人命，虽然CRISPR依旧会有误敲率，虽然面对新技术，大家总是持保留心态，虽然，有太多的虽然...）对整个学术界，以及这个技术在医疗界的应用都将是一个很大的打击。基因疗法，就是被一条人命（Jesse Gelsinger，2007年）弄得停滞不前。（究竟基因疗法究竟是不是导致该病人死亡的直接原因，到现在都不清楚。因为一针下去，病人的整个身体都崩溃了；照道理基因疗法生效需要３～４天；所采取的阻断方法和病人平时吃的药物一样，只不过理论上针对性更强一些而已）
CRISPR-Cas9是近年（~2012年）才出现的，具备“革命性”前景的生物技术。
在CRISPR之前，人类就已经具备了编辑DNA的能力，只不过用CRISPR更廉价，过程更简单，反复编辑也更容易。
CRISPR-Cas9 系统源自细菌和古菌的“免疫系统”，作用是对抗病毒。
病毒感染，说白了就是病毒注入自己的遗传信息，利用宿主的资源复制更多的个体。
而Cas9，是细菌／古菌制造的一种特殊的蛋白，可以根据特定的向导RNA片段(gRNA)把不需要的（比如病毒带入的）DNA片段切掉。
CRISPR则是一套序列，作用为“记忆系统”，可以贮存入侵病毒的基因片段，这样下次入侵的病毒，依旧会被Cas9切掉。
只要我们能够设计制造gRNA，从理论上就可以利用这个系统改造基因。那我们可以吗？ 可以。
但是DNA被切断了，如果不修复，细胞不久完蛋了吗？ 所以还需要利用细胞内在的修复机制（比如NHEJ或者HDR)，完成对基因的成功编辑。
目前（2018年）利用CRISPR敲掉(knock out）哺乳动物基因——让基因永久性失去表达某个功能的能力——的成功率非常高（75%-100%）。
敲进(knock in)基因呢？(让基因永久性获得表达新的功能的能力）还比较具备挑战性。因为想要敲进基因意味着我们需要在基因自我修复的过程中插入我们设计的基因片段。
CRISPR还有一招挺有趣的用法（CRISPRi），就是让“死掉”的Cas9（dCas9，不会切DNA）覆盖在指定的DNA片段上，从而阻止翻译机制。那么基因的表达，不也被沉默了嘛？这样的过程是可逆的，也比传统沉默技术更高效准确，更灵活方便。
科学家们还玩出花来了呢：如果给Cas9上面加装个啥蛋白，那么就可以利用特定信号（比如特定波长的光照），来激活Cas9，从而导致某个特定的基因片段的沉默。这个技术叫CRISPRa。
总之，基因改造人，在CRISPR出现之前就可以做到了。改造受精卵？小菜一碟喽。 用CRISPR敲除基因，也是一个从技术上说正确的选择。
当然，这和某些同学想象的xman什么的．．．完全不是一回事儿。俺们目前没不具备这个科技水平。让你重新长牙都做不到，别说是长翅膀了。
2.啥基因抗HIV?
HIV是一种感染白细胞的病毒。
CCR5是白细胞的细胞膜表面的一种蛋白（作用为受体，即让其他蛋白或者多肽挂靠上来的“码头”，同时也会被HIV作为码头）。
在人群中发现某些CCR5的变异会导致对HIV病毒的抗性。比如欧洲后裔中有10%的比例具备一条变异（杂合体），具备对HIV的抗性。而1%的人口，因为两条染色体上都具备这个变异（纯合体），具备很强的抗性。但并不意味着他们对HIV免疫，因为病毒有可能挂靠的码头（受体），不止一个。而从最近20年来的数据来看，这样的变异对个体的健康并没有其他影响。
话说我需要吐槽一下当年的某个初中生物老师，居然说俺们这些小孩儿都是纯合体，俺们的爸妈都是杂合体．．．好像老师的思想太不纯了些．．．
话说当时有几个男生立刻接茬，说他们懂的．．．
他们的思想是不是也不太纯．．．
改变CCR5也是目前艾滋病药物研究的一个方向。
所以敲掉CCR5抗艾滋，从理论上说也是可行的。
3.根据双胞胎的情况，有必要采取这样极端的“疗法”么？
简单来说：目前看来，没有必要。
因为孩子的父亲是HIV携带者，（我们目前还不清楚母亲是不是）。受孕的方法是：人工受精（IVF）。
人工受精之前，精子是可以洗滴～～ 在现有的技术下还没有出现过，精子导致的HIV感染的病例。这个人体试验也洗了精子。
哪怕母亲也不幸为HIV携带者，现有的预防手段的安全性>98%。
这和CRISPR敲除的成功率为啥区别。
4.为啥好多人都震惊了？
废话，2018年，只要你是科学共同体的一部分，就不应该未经允许擅自进行人体试验，违反各项规定，是会有代价的。
5.只有中国人在研究这个吗？
当然不是。在人工授精过程中利用CRISPR移除精子携带的一些基因缺陷，比如降低老年痴呆症风险的研究课题，在哈佛级别的院校都有开展。只不过人家没打算真生一个改造人出来——起码目前还没有计划。
还有一些研究组试图利用CRISPR治愈一些非常罕见的绝症。 从某些角度来说，这些课题的实用性并没有抗HIV高。但是从伦理上来说，以攻克这些疾病为由，进行人体试验，震惊度会少很多（哪怕真出了人命）。
６.为啥好多人都震惊了？
如果真的出了人命（虽然目前没有理由认为会出人命，虽然CRISPR依旧会有误敲率，虽然面对新技术，大家总是持保留心态，虽然，有太多的虽然...）对整个学术界，以及这个技术在医疗界的应用都将是一个很大的打击。基因疗法，就是被一条人命（Jesse Gelsinger，2007年）弄得停滞不前。（究竟基因疗法究竟是不是导致该病人死亡的直接原因，到现在都不清楚。因为一针下去，病人的整个身体都崩溃了；照道理基因疗法生效需要３～４天；所采取的阻断方法和病人平时吃的药物一样，只不过理论上针对性更强一些而已）
